Real-world treatment burden and patterns of patients with myopic choroidal neovascularization: Common Data Model in Ophthalmology

Abstract

배경: 대규모 데이터 소스를 사용하여 근시 맥락막 신생혈관(mCNV) 치료에서 항혈관내피세포생성인자억제제(anti-vascular endothelial growth factor drugs)의 사용에 대한 실제임상 연구는 거의 실행되지 않았다.

목적: 본 학위논문에서는 mCNV의 치료부담 및 치료양상에 대한 연구를 하고자 한다.

방법: 본 연구는 공통데이터모델을 이용한 후향적 관찰연구(retrospective observational study)이다. 먼저, 공통데이터모델로 변환된 분당서울대학교병원의 자료원을 이용하였다. 자료원은 18년(2003년-2020년)의 기간동안 200만명 이상의 의료이용기록이 포함되어있었으며, 여기에서 mCNV을 처음 진단받은 환자들로 구성된 환자 코호트를 구성하였다. 치료부담에 대한 연구는 연구기간에 따른 치료횟수의 변화, 치료 후 1차년도 및 이후 년도별 치료횟수, 2차 연도 무치료 환자 비율, 등을 확인하였으며, 치료양상에 대한 연구는 정의된 치료 방법들이 선택되는 순서와 분율등을 확인하였다. 공통데이터모델의 분석소프트웨이어니 ATLAS 및 OHDSI Methods Library, 그리고 R, SQL을 이용하였다.

결과: 본 연구에는 최소 1년의 관찰기간을 가진 94명의 mCNV 환자가 포함되었다. 시간이 지남에 따라 총 치료 횟수는 증가하는 경향이었다. 2년째 환자의 평균 주사 횟수는 치료 시작 후 1년째에 비해 2.14회에서 0.46회로 (2006~2017년), 1.67회에서 0.56회로 (2017년~2020년) 급격히 감소했으며 76.71%의 환자가 두 번째 해에 치료를 받지 않았다. 이런 경향은 약물종류에 상관없이 유사했다. 대부분의 환자에서 약제의 변경이 없었으며, (86.2%) 베바시주맙은 1차 선택 약제 (68.1%) 및 2차 선택 약제 (53.8%) 모두에서 가장 흔하게 사용되었다. 애플리버셉트는 시간이 지남에 따라 1차 치료제로 선택되는 비율이 늘어나는 것이 관찰되었다.

결론: 항혈관내피세포생성인자억제제은 지난 수십 년 동안 mCNV를 1차 및 2차 치료제로 치료하는 데 주로 사용되었다. 항혈관내피세포생성인자억제제의 효과도 입증되었다: 대부분의 경우는 약제의 변경이 없는 것이 충분하고 두 번째 해부터 치료 부담이 크게 줄어든다.

Background: Real-world studies on the use of anti-vascular endothelial growth factor (anti-VEGF) drugs in the treatment of myopic choroidal neovascularization (mCNV) using large-scale data sources were scarcely implemented.

Purpose: This study aimed at characterizing the real-world treatment burden and treatment patterns of patients with mCNV.

Methods: This is a retrospective, observational study using CDM database (more than 2 million patients) selecting only treatment-naïve patients with mCNV visiting Seoul National University Bundang Hospital over the 18-year period (2003-2020). Outcomes were treatment burden (time trends of total/average number of prescriptions, mean number of prescriptions in the first year and the second year after initiating treatment, proportion of patients with no treatment in the second year) and treatment patterns (subsequent patterns of treatment according to the initial treatment). R, SQL and software packages from OHDSI Methods Library was used to analyze.

Results: Our final cohort included 94 patients with at least 1-year observation period. Overall, 96.8% of patients received anti-VEGF drugs as first-line treatment, with most of injections from bevacizumab. There was an increase trend over time in the total number of anti-VEGF injections in each calendar year. There was a drop in mean number of prescriptions in the second year compared to first year after starting therapies, from 2.14 to 0.46 (2006-2017) and 1.67 to 0.56 (2017-2020); and 76.71% of patients receiving no treatment in the second year; and the trend was similar irrespective of drug types. A majority of patients (86.2%) followed non-switching monotherapy. Bevacizumab in general was the most popular choice, either in the first-line (68.1%) or in the second-line (53.8%). Aflibercept was increasingly used as first-line treatment for patients with mCNV.

Conclusion: Anti-VEGF drugs have been dominantly used to treat mCNV as both first-line and second-line for the last decades. The effectiveness of anti-VEGF drugs has been also demonstrated: non-switching monotherapy is sufficient for most of cases, and the treatment burden decrease substantially from the second year of treatment.